第一情报 ---生物与医药

美国USFDA RMAT认定的细胞/组织/基因产品简介

供稿人:宋凯  供稿时间:2019-5-26   关键字:美国  RMAT认定  细胞/组织/基因  产品    

截至2018年9月,美国除了16种USFDA授权上市许可的细胞/组织/基因产品外,USFDA还通过RMAT认定了21种细胞/组织/基因产品。RMAT,即再生医学先进疗法认定,是FDA认定之一,尤其针对细胞/基因产品

下面以列表形式从产品适应症、目前上市情况等几方面介绍经RMAT认定的细胞/组织/基因产品:

产品名称(销售许可证拥有者)

产品说明与适应症

产品分类

RMAT指定颁发时间

其他认定

AT132

(Audentes Therapeutics, Inc.)

AAV介导的基因疗法,用于治疗XLMTM,这是一种由MTM1基因突变引起的罕见单基因疾病

基因治疗产品

2018年8月21日

 

罕见的儿科疾病; 快速通道; 孤儿药

Romyelocel-L

(Cellerant Therapeutics, Inc.)

现成的人类骨髓干细胞,用于预防接受诱导化疗的复发AML患者的严重细菌和真菌感染

细胞治疗产品

2018年7月02日

 

VY-AADC

(Voyager Therapeutics, Inc.)

AAV介导的基因疗法,用于治疗患有医学管理难以控制的运动波动性帕金森氏病

基因治疗产品

2018年6月21日

 

CLBS14-RfA

(Caladrius Biosciences, Inc.)

细胞治疗方案,用于治疗难治性心绞痛

细胞治疗产品

2018年6月19日

 

NSR-REP1

(Nightstar Therapeutics plc)

AAV介导的基因疗法治疗choroideremia,一种罕见的会导致失明的退行性遗传性视网膜疾病导致

基因治疗产品

2018年6月14日

 

ABO-102 (Abeona Therapeutics Inc.)

AAV介导的基因疗法,治疗Sanfilippo综合征A型(MPS IIIA),一种罕见的常染色体隐性溶酶体贮积病

基因治疗产品

2018年年4月23日

 

AmnioFix®

(MiMedx)

同种异体微粉化脱水人羊膜/绒毛膜,用于治疗膝关节OA

组织工程产品

2018年3月09日

 

CAP-1002

(Capricor Therapeutics)

同种异体细胞疗法(心脏球源细胞)目前正在临床开发治疗杜氏肌营养不良症

细胞治疗产品

2018年2月05日

孤儿药; 罕见的小儿疾病

EB-101 (Abeona Therapeutics Inc.)

用于RDEB患者的基因校正自体细胞治疗产品

基因治疗产品

2018年1月29日

突破性治疗; 孤儿药; 罕见的小儿疾病

MPC therapy (Mesoblast Limited)

MPC治疗,用于伴有左心室收缩功能不全和LVADs心力衰竭患者

细胞治疗产品

2017年12月21日

 

CEVA101

(Cellvation)

源自自体骨髓的干细胞,用于治疗创伤性脑损伤

细胞治疗产品

2017年11月08日

 

Multistem (Athersys)

专有的干细胞产品,用于治疗缺血性中风

细胞治疗产品

2017年10月05日

 

AST-OPC1

(Asterias Biotherapeutics)

由多能胚胎干细胞制造的少突胶质细胞干细胞,用于治疗脊髓损伤患者

细胞治疗产品

2017年10月02日

 

LentiGlobin® BB305

(Bluebird Bio)

体外修饰的自体造血干细胞,用于治疗输血依赖性b-地中海贫血(也称为b-地中海贫血症)和严重SCD

基因治疗产品

2017年10月01日

 

ATIR101TM

 (Kiadis Pharma)

在同种异体HSCT之上的辅助免疫治疗

细胞治疗产品

2017年9月20日

 

StrataGraft (Mallinckrodt plc)

自体皮肤细胞产品,用于治疗深度局部厚度烧伤

组织工程

2017年7月18日

 

Ixmyelocel-T

(Vericel)

自体扩增的多细胞(间充质细胞,单核细胞和激活的巨噬细胞)产品,用于治疗因缺血性扩张型心肌病引起的晚期心力衰竭患者

细胞治疗产品

2017年5月10日

 

jCell

(jCyte)

成人视网膜祖细胞,用于治疗RP

细胞治疗产品

2017年5月02日

 

RVT-802

(Enzyvant)

同种异体胸腺组织,用于治疗由cDGS引起的原发性免疫缺陷

细胞治疗产品

2017年4月17日

突破性治疗,罕见的儿科疾病,孤儿药

HUMACYL®

(Humacyte)

HAV适用于接受血液透析的患者

组织工程产品

2017年3月20日

 

JCAR017

(Juno Therapeutics)

治疗r/r侵袭性大B细胞非霍奇金淋巴瘤

细胞治疗产品

/

 

注:

RMAT,再生医学先进疗法认定(FDA认定之一,尤其针对细胞/基因产品)

AAV,腺相关病毒

XLMTM,X连锁的肌管肌病

AML,急性髓性白血病

OA,骨关节炎

RDEB,隐性营养不良性大疱性表皮松解症

MPC,间充质前体细胞

LVADs,左心室辅助装置

SCD,镰状细胞病

HSCT,造血干细胞移植

RP,视网膜色素变性

cDGS,完全的diGeorge综合征

HAV,人类无细胞血管

 

资料来源:www.fda.gov

 


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