第一情报 ---生物与医药

针对患者群更小的专业产品进入跨国公司的研发阵营

供稿人:王静波  供稿时间:2012-12-27   关键字:孤儿药  跨国公司  研发    
针对患者群更小的专业产品最重要的是罕见病用药,也称“孤儿药”。
 
企业最热衷的研发方向永远都是常见慢性病。常见,就意味着消费群体大;慢性,就意味着每一个用药人都能消费掉很多药物。这样一来,销售额自然滚滚而来。而“孤儿药”市场需求少、研发成本高,原来很少有制药企业关注。但是,医药产业本身具有一定的社会福祉性,因此为了鼓励孤儿药的研发,各国政府纷纷对制药企业开出各色优惠政策,包括减免申请费用、资助研发经费、上市后研发公司独占市场若干年(美国为7年,欧盟为10年)以及通过绿色通道直接进入医疗保险支付名单(这样患者就不必自己为昂贵的药费买单)等等。与此同时,考虑到孤儿药的特殊性,各国政府对其前期研究的要求也有所放宽。孤儿药针对的患者人群很小,在进行临床试验的时候很难招募到足够的病人,因此政府允许企业只进行小规模的试验,然后利用一些统计学方法(例如贝叶斯模型)预测药物在人群中的效果。
 
但近些年来,不少跨国公司的未来发展战略都不约而同地提到会将更多的资源投入到罕见病药物开发中,因为这其中往往蕴含着极高的科技能量和商业价值。据《Fierce Pharma》杂志报道,少数病人群体也可以带来巨大的市场机会。“孤儿药”已经是制药行业目前最炙手可热的领域之一。路透社的研究显示,“孤儿药”的飞速发展将开启下一个时代,产生新的产品群。在过去的10年,“孤儿药”的销售增长为年均25.8%,优于另一组非“孤儿药”20.1%的年均增长。路透社的专家推测,目前“孤儿药”的全球市场价值已经达到500亿美元,而且将蚕食其他药物市场。“孤儿药”迅猛发展的原因在于,特殊的市场独占权保护,研发上的大笔投入,以及在临床研究和新药报批上相对短的时间和开发费用。
 
分析家们整合分析全球范围内选定的罕见病治疗体系后指出,“孤儿药”的飞速发展,不仅挽救了全世界数以百万计患者的生命,而且将推动现有药物进化发展。这正可以解释:为什么专门生产“孤儿药”的Biomarin公司的市值比行业内的其他公司都高。
 
根据美国药品研究和制造商协会(PhRMA)2011年发布的年报,目前共有491个处于临床和后期研发状态的罕见病药物。有意思的是,超过20%的产品(如英利昔单抗、利妥昔单抗、贝伐单抗、依维莫司等)被作为罕见病药物进行重新开发。如辉瑞、诺华、赛诺菲、葛兰素史克等均开始在罕见病药物领域排兵布阵。值得注意的是,大约40%的“孤儿药”用于治疗癌症,在路透社研究团队所分析的86个“孤儿药”中,1/3可以被认为已经成长为“重磅炸弹”。
参考文献:
《“孤儿药”盛宴 本土企业不应缺席》,医药经济报
孤儿药市场濽质大 制药企业向重磅炸弹进发》,中国医药报
 
 
 
 

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