美国发布器官芯片技术评估报告，推动以人类生理为核心的科研新范式

器官芯片（Organ-on-a-Chip, OOC）是一种新兴技术，通过在小型实验室设备中整合人类细胞来模拟人体器官的工作机制。器官芯片技术能够模拟器官的结构和功能，例如，肺芯片可以通过拉伸来模拟呼吸。与动物实验或简单细胞培养等传统实验室方法相比，器官芯片技术因其使用人类细胞，可能在研究中更具人类相关性。目前，器官芯片技术已被用于疾病建模、药物安全性和有效性评估等领域，但尚未能完全替代动物实验，而是作为补充手段使用。

器官芯片技术在过去十年中迅速发展，尤其是在制药行业的推动下。目前，单器官芯片技术（如心脏芯片、肝脏芯片）相对成熟，而多器官芯片技术（如“身体芯片”系统）仍在开发中。器官芯片技术在药物开发中的药物筛选、安全性评估和个性化医疗等方面具有重要应用。此外，器官芯片技术还在化学安全评估和生物防御领域展现出潜力。例如，肺芯片技术可用于研究吸入性化学物质的毒性，而胎盘芯片技术则有助于研究药物对胎儿的影响。

2025年4月10日，美国食品和药物管理局（FDA）发布历史性声明，宣布将在药物研发中逐步淘汰动物实验，转而采用更具人类相关性的现代测试方法，如人工智能（AI）建模、器官芯片系统和实验室培养的人体类器官（organoids）。

紧随其后，美国国立卫生研究院（NIH）于2025年4月29日宣布成立“研究创新、验证与应用办公室”（ORIVA），以推动非动物研究方法在生物医学研究中的发展与落地。NIH表示将优先支持包括器官芯片、计算模型和真实世界数据分析在内的替代技术，同时通过专家参与和审查机制改革，提升这些方法在科研资助体系中的认可度。FDA与NIH的协同动作，标志着美国在国家层面首次系统性推动替代动物实验的国家战略。

2025年5月21日，美国政府问责局（GAO）发布人类器官芯片的技术评估报告，涵盖了器官芯片技术背景、发展现状、面临的挑战以及政策建议。GAO的这项技术评估的目的在于：（1）考察当前和新兴的器官芯片技术及其潜在优点；（2）分析开发和使用器官芯片技术所面临的挑战；（3）探讨政策制定者可以考虑的选项，以推动器官芯片技术的发展。GAO审查了科学文献和联邦机构文件，采访了来自政府、工业界、学术界和非营利组织的专家，并召集16位专家进行了讨论。这些专家包括联邦机构官员、政策专家以及来自工业界和学术界的器官芯片开发者和终端用户。下面对该报告中涉及技术面临的挑战和政策建议进行简单介绍：

一、面临的挑战

尽管器官芯片技术具有显著潜力，但其广泛应用仍面临诸多挑战。

人类细胞的获取：高质量人类细胞的供应有限，且细胞质量参差不齐。专家指出，购买的人类细胞中，仅有10%到20%的质量可用于器官芯片研究。另外，细胞来源的多样性不足，可能导致研究结果无法反映整个人群的情况。

终端用户的资源需求：器官芯片技术的使用成本高、实验周期长，且需要专业人员操作。例如，器官芯片实验的前期准备可能需要10天，实验本身还需额外10天，且需要多名全职员工操作。

缺乏专门标准：器官芯片技术缺乏专门的标准，这给沟通、结果的可重复性以及技术的实际应用带来了挑战。由于器官芯片技术复杂且发展迅速，建立统一标准存在困难。此外，过度标准化可能会限制创新。专家建议，建立统一的术语和定义，以及开展国际合作，有助于推动器官芯片技术的标准化进程。

缺乏基准和验证研究：器官芯片技术的验证研究不足，导致其与传统方法（如动物实验）的比较缺乏依据。基准和验证研究对于评估器官芯片技术的准确性、可靠性和相关性至关重要，但目前相关研究有限。例如，FDA尚未发布针对器官芯片技术的具体指导文件，导致开发者和终端用户在提交器官芯片数据时面临不确定性。

数据共享限制：由于知识产权和竞争劣势的担忧，器官芯片发者和终端用户往往不愿共享研究数据，这制约了技术的进一步发展和验证。

监管的不确定性：监管机构对器官芯片技术的熟悉程度较低，缺乏明确的指导和信息传递。例如，FDA尚未对任何器官芯片系统进行资格认证，导致开发者在申请过程中面临挑战。

二、政策建议

为应对上述挑战，GAO提出了六项政策建议，以促进器官芯片技术的发展和应用。

增加高质量人类细胞的获取：建议联邦机构与学术界和产业界合作，建立高质量细胞库和生物样本库，以支持器官芯片研究。

支持器官芯片技术标准的制订：建议标准制定协调单位与开发者、终端用户和监管机构合作，确定全球器官芯片标准的需求，并建立最低标准和接受标准。

鼓励基准和验证研究：建议相关资助机构为器官芯片研究提供资金支持，特别是针对优先使用情境的验证研究。

建立数据共享机制：建议器官芯片技术开发者和药物公司通过行业协会、非营利组织或其他第三方机构共享器官芯片数据。

提供额外的监管指导：建议监管机构提供更详细的指导，说明特定器官芯片技术如何更方便地替代传统实验室方法。

保持当前的努力：继续当前的努力，包括使用现有技术、进行研究和验证工作以及依赖现有的数据共享机制，可能有助于解决报告中提出的一些挑战。

器官芯片技术作为一种新兴的生物医学研究工具，具有替代传统动物实验的潜力，并在药物开发、化学安全评估和生物防御等领域展现出广阔的应用前景。然而，其广泛应用仍面临诸多挑战，包括人类细胞获取、资源需求、缺乏标准和验证研究、数据共享有限以及监管不确定性等。通过实施上述政策建议，可以有效缓解这些挑战，推动器官芯片技术的发展和应用，从而为人类健康研究提供更准确、更高效的研究工具。 

参考文献：

[1]Human Organ-on-a-Chip：Technologies Offer Benefits Over Animal Testing but Challenges Limit Wider Adoption[EB/OL](2025-05-21).https://www.gao.gov/assets/gao-25-107335.pdf 

[2]FDA and NIH Announce Initiatives to Reduce Animal Testing and Encourage Alternative Methodologies[EB/OL](2025-05-20).https://www.lw.com/en/insights/fda-and-nih-announce-initiatives-to-reduce-animal-testing-and-encourage-alternative-methodologies