美国生物医药产业发展态势

美国生物产业研发实力和产业发展领先全球，生物药已被广泛应用于癌症、糖尿病及其他慢性疾病治疗。美国生物医药产业年销售额占全球药品市场销售额50%左右。在空间布局上，高度集聚的产业集群是美国生物医药产业发展的重要特征。美国已形成已马萨诸塞州的波士顿、加利福尼亚州的旧金山和圣地亚哥、北卡罗来纳州、华盛顿和巴尔的摩等生物技术产业集聚区。依托以基础研发为主导的产学研互动模式，以及丰富的风投资源与成熟的资本市场运作机制，美国生物医药领域创新型初创企业不断涌现，为美国生物医药行业的发展注入强大活力。

1、生物医药企业具有创新力优势

美国生物医药领域创新企业数量在全球占据明显优势，据国际知名商业媒体《快公司》（Fast Company）发布的“2018年世界最具创新力公司榜单”，全球有11家公司入选该榜单的生物医药领域最具创新力企业，美国占据8家（见表1），数量优势明显，其中3家还以强劲优势位居全行业总榜单的前50位。

对美国生物医药领域上榜企业进行分析，发现其创新驱动模式存在较大差异：一是生物技术创新驱动。该类公司核心业务大都是基于前沿的生物医药技术，如Spark、百健等企业利用生物技术针对不同疾病进行特异性靶向治疗，Synthego借助密集自动化技术开展RNA的快速合成，OneOme为不同病人提高个人化的基因测试服务，Ginkgo利用微生物进行香水、食品以及化妆品组分合成以及酶制剂合成；二是生物信息分析整合驱动。例如，Syapse通过集成来自不同渠道的电子健康记录、实验室报告和DNA测序数据建立数据共享网络，明码生物主要从事基因分析和生物信息；三是新型医疗器械需求驱动。AliveCor和GE医疗分别开发了便携式心电图仪 Kardia Mobile和3D乳腺癌X线检测系统Senographe Pristina。

表1  2018年美国入选生物医药领域最具创新力企业榜单

资料来源：商业媒体《快公司》，上海科学技术情报研究所（ISITIS）分析整理

2、<!--[endif]-->FDA制订指南全力推进细胞和基因疗法

基因疗法具有治疗和治愈难治性疾病的潜力，已从理论技术逐渐转向应用，美国食品药品监督局（FDA）为基因产品如何开发、监管机构审核和报销建立的政策框架，为这个新市场的持续发展奠定基础。

自1998年发布首个细胞和基因治疗行业指南以来，美国食品药品监督局陆续发布30项指南。其中，部分指南经过更新完善，也有一些指南因不再适用而撤销。这30项指南大致可以分为6类：（1）细胞和基因治疗的一般原则。共计4项指南，涉及总则、有效性评估、动物实验和早期临床试验；（2）基因治疗。共计12项指南，在所有类别中数量最多，涉及制造与控制（CMC）、复制型逆转录病毒 （RCR）检测和受试者跟踪、脱落研究、载体设计、环境评估及3类疾病（血友病、眼科、罕见病）；（3）细胞治疗。共计6项指南，涉及制造与控制（CMC）、供体及4类产品（治疗类癌症疫苗、膝关节、心肌和胰岛）；（4）最小化操作细胞类产品。共计5项指南，涉及自体使用及异体使用的胎盘/脐带来源的造血干细胞；（5）再生医学疗法。共计2项指南，关于治疗严重疾病疗法的加速审评及相关医疗器械的监管；（6）治疗类蛋白的免疫原性检测。

美国食品药品监督局对细胞基因治疗类产品形成一套相对完整的监管体系，并根据技术发展情况不断更新，从产品研发的各个环节给予企业指导，对于工艺成熟、风险收益比较高的产品大胆批准上市，这一做法走在全球前列，值得借鉴。

3、DARPA致力于推动生物领域颠覆性技术

美国国防部高级研究计划局（DARPA）是负责国防高新技术预研工作的主导机构，其对于颠覆性技术与国家安全的认知框架，以及其主导推进实现的一系列颠覆性技术，对美军形成强大的技术优势具有重大作用。

2014年，美国国防部高级研究计划局在充分认识到生物科技对国防军事可能带来的颠覆性改变的前提下，专门成立生物技术办公室（BTO），主要开展生物学、工程学和计算机科学的交叉研究，将生物技术推进应用于军事防务。近年来，该机构年度经费始终保持在约30亿美元，生物技术领域研究经费呈总体增长趋势，2015年度为2.71亿美元，占其年度经费的9.2%；2016年度为2.77亿美元，占比9.3%；2017年为2.93亿美元，占比9.8%；2018年度为2.77亿美元，占比8.7%。从生物领域经费投入的分布情况来看，美国国防部高级研究计划局更倾向投资于解决实际问题的应用研究领域（占84%）。2014—2018年，生物医学技术（39%）、生物材料与装备（40%）以及基础作业医学（16%）领域始终占据较高的比例，尤其是生物材料与装备领域的投资增幅明显。