MHRA发布2024-2027数据战略

2024年9月18日英国药品和保健品监管局（MHRA）发布2024-2027数据战略。该战略充分考虑了MHRA作为医疗产品的主要监管机构、监管科学和创新中心的职能，确定了MHRA未来几年对数据、数字技术和真实世界证据的愿景。战略制定了五个核心主题，在寻求更多与外部利益相关者的合作的同时，又试图在整个健康数字生态系统中实现数据创新。

MHRA在制定该计划时充分考虑了英国在生命健康数字生态及研究、管理等方面的基础。首先，英国拥有丰富的健康数据环境、广泛的基因组测序和解释能力、研究密集型高等教育机构以及跨学科科学的合作方法。能够支持政府部门在获取随机对照试验（RCT）之外的更多监管的数据，包括；电子健康记录（EHR）和患者登记数据、基因组学、转录组学、蛋白质组学和代谢组学数据，以及生物医学图像数据和可穿戴设备和物联网设备的监测数据、生活质量测量数据（包括患者报告的结果）。其次，临床实践研究数据链（CPRD）将提供来自英国全科医生实践网络的匿名患者数据。CPRD目前包括来自英国6500万患者数据，其中有1900万是注册患者。CPRD数据涵盖了初级保健数据及其与一系列其他健康相关数据的关联，能够提供纵向的具有代表性的英国人口健康数据集，其中25%的患者至少有20年的随访记录。此外，CPRD是专门为研究和监管要求而创建的，具有专有数据质量策略、严格的数据质量检查、数据时间戳、元数据、版本控制、存档以及增值数据变量和算法。第三，英国政府的数字、数据和技术方法以及开放数据研究所数据技能框架将支持有弹性、有能力和跨学科的数据专业人才培养。第四，英国拥有多元化和繁荣的生命科学生态系统，包括学术界、工业界、第三部门和公共机构。第五，支持创新的技术法规审查（2023年）阐明了MHRA在更广泛的生命科学生态系统中的关键作用。

2024-2027数据战略的具体的五个核心主题如下图，每个核心主题分别以特定的可交付成果为基础。从根本上服务于MHRA的创新和监管战略。

图1核心主题（来源：英国政府官网）

主题1：支持数据驱动的创新、早期访问和跨学科数据科学

旨在寻找机会来整合和协调证据生成方法，并鼓励在适当的情况下采用新的方法，以促进高效和以患者为中心的产品开发方法。创新者需要监管机构明确的要求和规范、以使他们能够开发和应用新的方法来生成证据。借鉴全球其他监管机构（如FDA的推进真实世界证据（RWE）计划）正在进行的早期对话和参与方式，尽早和利益相关方讨论RWE在医疗产品开发中的应用，从而促进产品上市和监管。该主题主要举措包括启动科学对话计划，为真实世界研究提供早期建议，试行数据-方法-结果资格认证流程，以及解决临床研究中数据代表性不足的问题。

主题2：通过真实世界证据实现有效、及时和适当的监管决策

通过评估已有数据资产，确定监管数据需求，从而建立高质量、相互关联的数据，满足及时做出科学稳健监管决策的要求。在不确定和模糊的情况下能够平衡医疗产品的潜在利益和风险，能够快速准确地检测不良事件信号，利用数据验证以确定是否需要采取监管行动。该主题主要举措包括：评估通用数据模型和联合分析的作用，为监管决策生成科学稳健的RWE；提供二级法规和指南；提高医疗器械的可追溯性；改善机构之间的数据关联。

主题3：发展、扩展和整合数据和数字技术方面的能力

实现数据基础建设需要应用相关技术建立一个强大的数据模型、重新调整底层系统。需要培养具有数据架构、软件工程、分析、数据科学和机器学习方面的专业知识的员工。该主题主要举措包括：建立跨机构数据科学网络，共享专业知识、鼓励协作和促进创新；启动数据成熟度评估计划，以评估内部数据资产；实施以“一次收集，多次使用”为原则的组织范围数据架构。

主题4：在整个数据生态系统中建立、嵌入和扩大协同合作伙伴关系

全球范围内合作至关重要，可以通过统一的国家和国际方式来简化、减少重复工作。而与学术机构合作将为MHRA在数据人才培养、方法研究、国际合作方面提供机会。该主题主要举措包括：利用监管科学和创新卓越中心来推动数据科学的进步；与国际协调委员会（ICH）和国际医疗器械监管机构论坛（IMDRF）等机构合作，实现术语和数据标准化；建立学术伙伴关系，开发新的分析方法，改善医疗产品的收益-风险评估。

主题5：在整个产品生命周期中安全、负责任地利用人工智能和高级分析的潜力

在公平、一致和信任的基础上，应用机器学习（AI/ML）、大语言模型（LLM）、生成式人工智能以及算法模型和模拟等技术简化流程、提高运营绩效并在过程中进行创新。同时考虑将这些工具与人类专业知识和判断相结合，确保在产品开发和跨多个监管接触点使用这些工具时有明确的问责制。该主题主要举措包括；评估自然语言处理的使用以改善药物警戒系统和运营；研究高级分析方法（包括因果推理和AI/ML）在真实世界数据（RWD）分析和RWE生成中的作用，以减少收益风险评估中的歧义。 

主要参考文献：

[1]https://www.fda.gov/drugs/development-resources/advancing-real-world-evidence-program  20241130

[2]https://www.gov.uk/government/publications/mhra-data-strategy-2024-2027/mhra-data-strategy-2024-2027#executive-summary 20241130