监管机构对人工智能用于新药研发达成里程碑协议

如何实现人工智能对新药研发的促进，是当前科技强国共同面临的课题。其中，在新药监管的全过程部署人工智能工具是正在探索的方向之一。

近日，欧洲药品管理局 (EMA) 和美国食品药品监督管理局 (FDA) 共同确定了药品生命周期中人工智能 (AI) 良好实践的10项原则，旨在为人工智能在药物研发各个阶段的证据生成和监测中的应用提供广泛指导，以便减少欧盟和美国主要市场之间的监管差异。

原则协议出台的背景

此前，两家监管机构都曾就人工智能在药物研发中的应用提出过建议。

一是欧洲药品管理局（EMA）于2024年9月发布过一份人工智能反思文件，该文件包含一个详细的分步指南，涵盖了药品生命周期从药物发现和研发到上市后阶段的各个阶段，尤其是药物警戒和疗效研究。EMA的这份指南性文件指出，人工智能对药物研发的贡献潜力极大，需尽快确定监管性原则。

二是美国食品药品监督管理局 (FDA) 也发布过相关建议清单，其中强调“向申办方和其他相关方提供关于使用人工智能生成信息或数据的建议”，是为了更好地、更高效率地支持有关药物安全性、有效性或质量的监管决策。

三是通过工作组会议机制，欧美监管机构终于就该份原则协议达成一致。就其内容来看，尚存在较广泛的深化空间，属于一份原则性的早期政策文件，但该协议有望为未来“采取更加协调的跨大西洋合作方式”来监管人工智能在药物研发中的广泛应用奠定机制性基础。

10项原则概述

该原则性协议提出的10项人工智能药物研发良好实践指导原则，总体上强调以人为本、符合伦理且基于风险的方法。其特点是：

一是要求人工智能技术的设计应遵循明确的伦理价值观，明确其使用范围，并遵守法律、法规和技术标准。

二是鼓励企业整合多学科专业知识，维护健全的数据治理和文档体系，并在模型设计、开发和性能评估方面遵循最佳实践，以确保透明度、可靠性和患者安全。

三是强调生命周期管理的重要性，包括持续监测、定期重新评估以及基于风险的质量监督，以解决数据漂移等问题。

四是要求人工智能的输出结果应附带清晰易懂的信息，供用户和患者参考，解释该技术的用途、性能、局限性和可解释性。

综合来看，这些原则贯彻了“在不危及患者安全的前提下促进创新”的基本原则。就其内容来看，其来自于对一些已经付诸实践的工作经验的提炼，比如关于欧洲生物技术数字化监管框架的构建工作已在进行中。此外，这些原则最大程度上肯定了人工智能在药物研发中的作用。不管是用于分析海量数据、预测疗效和毒性，还是预测与监测上市后的潜在副作用，人工智能都可以发挥作用。因此，只要能够实现以下收益的任何一种或多种的相关创新，都值得鼓励：缩短研发周期、减少动物试验、更好地保障监管决策的可靠性等等。

潜在的全球影响

一是该里程碑原则协议的达成，标志着“欧盟与美国在新型医疗技术领域重启合作的第一步”。过去一年，欧美药物监管机构就人工智能与药物研发议题多次碰头磋商，召开FDA-欧盟双边会议。因此，这份交付成果应视作欧美制定人工智能用于药物研发相关国际标准的一次有益尝试。不管是建设、扩展药物研发相关数字基础设施，还是加快制定医疗保健领域人工智能负责任使用的国际标准，欧美都以战略视角加以重视。

二是该里程碑原则协议的达成，也是积极回应药物研发现实的必需。从监管机构的角度来看，​​明确人工智能辅助药物研发的相关监管规则日益具有紧迫性和必要性。这主要是因为许多公司早已经开始战略性地应用人工智能，以期实现更快的研发速度、更低的成本和更强的竞争优势。为了加速创新药研发、促进相关科技成果转化，监管机构需要提前部署。

三是协议有意聚焦于核心概念而非规定性指令，从而确保在不同人工智能应用场景下的灵活性。换言之，这些原则并非强迫性质的，而是自愿性的。如此一来，药物研发公司可以根据自身情况加以采纳。比如，规模较大的生物技术公司或在人工智能领域投入巨资的初创企业更有可能全面采纳这些原则，以提升公司在监管机构、投资者和合作伙伴眼中的信誉度。但规模较小的公司或资源有限的公司可以根据自身情况，选择性实施。

从长远来看，鉴于人工智能在临床决策和监管申报中变得越来越重要，因此可以合理预期某些原则性要求将演变为更具体、可能具有约束力的要求。尤其是：模型验证、风险评估和持续生命周期监测等方面。此外，不同国家和地区可以提前参考这些原则，以便为制定相关人工智能应用指南以及未来的国际合作奠定基础。

参考资料：

1. Report:Guiding principles of good AI practice in drug development,January 2026.https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/guiding-principles-good-ai-practice-drug-development_en.pdf

2. News:EMA and FDA set common principles for AI in medicine development,January 2026.https://www.ema.europa.eu/en/news/ema-fda-set-common-principles-ai-medicine-development-0

3. News:EU and US Regulators Reach Landmark Accord on AI Principles in Drug Development,January 2026.https://healthpolicy-watch.news/eu-and-us-ai-principles/

4. EMA and FDA present guidelines for AI in drug development,January 2026.https://www.heise.de/en/news/EMA-and-FDA-present-guidelines-for-AI-in-drug-development-11142567.html