Nephrogen开发肾脏疾病基因疗法，探索遗传性肾病的可逆治疗路径

多囊肾病（PKD）等遗传性肾脏疾病，长期以来被视为只能延缓进展、难以治愈的慢性疾病。生物技术公司 Nephrogen 正尝试通过人工智能与基因组药物递送技术的结合，突破这一领域的核心技术瓶颈。

Nephrogen成立于 2022 年，入围 TechCrunch Disrupt 2025 创业擂台赛（Startup Battlefield）20 强。Nephrogen 是一家致力于将 AI 驱动的严重疾病治疗药物平台商业化的生物技术公司。公司最初聚焦于肾脏与胰腺疾病，这两类疾病合计影响约五分之一的美国人口，但由于药物递送难度高，相关治愈性疗法长期进展缓慢。Nephrogen 认为，若能解决基因组药物在特定组织中的递送难题，将有望显著改善约 5000 万美国患者的预期寿命与生活质量。

科学证据与个人经历交汇的研究起点

从疾病负担角度看，在美国，慢性肾病（CKD）患者约占总人口的七分之一，其中约 10% 由遗传因素导致。PKD 正是其中具有代表性的疾病。公司创始人之一德米特里·马克西姆（Demetri Maxim）本人即为 PKD 患者，其母亲曾因肾功能衰竭长期接受透析治疗，后通过肾移植维持相对正常生活。这一家庭经历，成为其长期关注肾病可治愈性的现实背景。

2021 年，《自然》杂志发表研究表明，利用 CRISPR 基因编辑技术，多囊肾病在小鼠模型中具备可逆性。这一研究为 PKD 的治疗提供了关键理论依据。彼时，马克西姆正在斯坦福大学攻读计算生物学研究生学位，并在斯坦福大学肾脏病学家维韦克·巴拉（Vivek Bhalla）医学博士的指导下开展肾脏相关研究。

NeFIND™ 平台：直指基因疗法递送瓶颈

尽管基因疗法在理论层面展现出治愈潜力，其临床转化的最大障碍仍集中在药物递送环节——如何将基因编辑药物安全、精准、高效地送达特定器官和病变细胞。递送效率、成本与免疫原性，成为制约基因组药物开发的共性难题。

Nephrogen 的核心技术路径围绕这一问题展开。公司开发了名为 NeFIND™的平台，结合人工智能与高通量体内筛选技术，用于设计新型基因递送载体，以解决针对新组织构建基因组药物的关键挑战。公司披露，NeFIND™平台已筛选出多种新型递送载体，其递送效率较现有载体提升约 10–100 倍，同时具备更低成本和更低免疫原性。

从技术平台到临床验证的关键节点

基于该平台，Nephrogen 正推进针对肾脏疾病的基因组药物研发。公司计划将其新型递送机制与自主研发药物一并推进至临床研究阶段，预计相关临床试验将于 2027 年启动。为支持这一进程，Nephrogen 正在筹集 400 万美元的种子轮融资。

在公司背景方面，Nephrogen孵化自斯坦福大学与哈佛大学，由斯坦福大学计算生物学家德米特里·马克西姆、斯坦福大学肾脏病学家维韦克·巴拉，以及哈佛大学遗传学家乔治·丘奇（George Church）共同创立，覆盖计算生物学、临床医学与遗传学等关键方向。

对马克西姆而言，这一技术路径同时具有直接的个人现实意义。他表示，自己计划参与未来的临床研究。长期与 PKD 共存，使其需要频繁就医，并始终面临病情进展至需透析治疗的风险。

在此背景下，Nephrogen 的探索不仅指向一种新的治疗方案，也试图重塑遗传性肾病在技术层面的可治疗边界。如果其 AI 驱动的递送平台与基因疗法组合能够在临床中验证安全性与有效性，或将为肾脏疾病及其他组织靶向基因组药物开发提供可复制的技术路径。

参考文献：

Marina Temkin. Biotech Nephrogen combines AI and gene therapy to reverse kidney disease — check it out at TechCrunch Disrupt 2025[EB/OL].[2025-10-28]. https://techcrunch.com/2025/10/27/biotech-nephrogen-combines-ai-and-gene-therapy-to-reverse-kidney-disease-check-it-out-at-techcrunch-disrupt-2025/.

Nephrogen[EB/OL].[2025-12-23].https://www.nephrogenbiotech.com/#News.